PIDの患者さんを対象とした医療費助成制度には、小児慢性特定疾病における医療費助成制度と指定難病における医療費助成制度の2つがあります。一定の条件を満たした場合、年齢に応じてどちらかの制度が利用できます。いずれの制度も、患者さんが窓口で支払う金額の上限が総医療費の2割となる^※ほか、月当たりの自己負担の上限額が設定されます。このほかに、高額療養費制度も利用できます。

小児慢性特定疾病の医療費助成に係る自己負担上限額（月額）

医療費助成における自己負担上限額（月額）

医療費助成を受けるには、主治医（難病指定医）より交付された診断書と必要書類を合わせて都道府県等の窓口（保健福祉担当課や保健所等）で医療費助成を申請します。申請時にマイナンバーカードを利用すると提出書類を省略できる場合があります。詳しくは、お住まいの都道府県・指定都市の窓口へお問い合わせください。都道府県等が申請を認定すると、患者さんには「医療費受給者証」と「自己負担上限額管理票」が交付されます。指定医療機関で「医療費受給者証」と「自己負担上限額管理票」を提示することで、医療費の助成が受けられます。

医療費助成制度を利用しない患者さんや、認定を受けられなかった患者さんでも、高額療養費制度を利用することができます。
医療費の一部負担金が高額になったときは、まず高額療養費制度が適用され、窓口における患者さんの自己負担額は下図の（A）であり、患者さんが実際に自己負担するのは下図の（B）のみ^※です。
払い戻しには診療月から3ヵ月以上かかるため、払い戻しまでの医療費の支払いに充てる資金として、高額療養費支給見込額の8割相当額を無利子で貸付する高額医療費貸付制度もあります。
さらに負担を軽減する仕組みとして「世帯合算」や「多数回該当」などの制度があります。また、マイナ保険証を利用すると、原則として事前の申請なしで窓口での支払いを自己負担上限額までにとどめることができます。（マイナ保険証をお持ちでない方は、資格確認書あるいは事前に「限度額適用認定証」を申請・提示することで同様の適用を受けられます。）
なお、高額療養費制度は段階的に見直しが行われます。令和8年8月からは、医療費全体の動きに合わせて月額負担上限額が改定され、令和9年8月からは、ご収入に応じた適切な負担となるよう急激な負担増に配慮したうえで所得区分がより細かく分けられる予定です。
各制度の詳細については厚生労働省サイト「高額療養費制度を利用される皆さまへ」をご参照ください。