新薬候補化合物の有効性や非臨床試験による安全性および品質を十分に見極めた後、医薬開発本部でヒトでの臨床試験を実施し、当局への医療用医薬品の承認申請業務を行います。臨床試験は、臨床薬理学もしくは目的とする治療領域の専門医師の協力を得て、第I相から第II相、第III相へと段階的に進めていきます。当本部が実施する臨床試験は、国内だけにとどまらず、アメリカ、ヨーロッパおよびアジアでも現地子会社を通じて開発業務を実施しており、日・米・欧3極の同時開発体制を構築しています。
また、臨床試験段階における様々な予測できなかった効能や副作用が発見されることがあります。
医薬品の価値をさらに高めるため、製造販売後調査・製造販売後臨床試験等を実施し、有効性・安全性のデータを質・量ともに充実させることも医薬開発本部の重要な業務です。
開発戦略室
医療用医薬品のグローバルな総合開発戦略の企画・立案・推進並びに医薬開発本部の年間計画・中期計画等の企画・立案及び国内外申請業務への支援や3極間の調整等を行っています。
ファーマコビジランス部
医療用医薬品の国内外における安全性情報の収集・総合評価・対応等や、製造販売後調査・製造販売後臨床試験等の企画・立案・推進に関する業務を行っています。
薬事部
薬事関連法規に基づく医療用医薬品の承認申請等に関する諸手続きを行うとともに、厚労省との協議の窓口となります。
臨床企画部門
医療用医薬品に関し、各担当領域の国内開発計画の立案・調整・管理を行うとともに、医療用医薬品の承認申請のための資料作成業務を行なっています。
また、ブリッジングスタディ（※）アジア試験を立案し、海外での臨床試験成績を活用することにより国内開発期間を短縮し、グローバル試験への参加により、早期開発・承認取得を目標としています。
（※）ブリッジングスタディ：海外の治験のデータを活用し、国内での重複試験を避け、新薬を早期に承認取得すること
臨床開発部
国内やアジアにおける臨床試験の実施・効率的推進、および、臨床試験に係わる品質管理の推進を行っています。
クリニカルデータサイエンス部
臨床試験における、データベース設計・作成・管理、臨床試験計画の統計学的・薬物動態学的・薬力学的検討および臨床試験成績の統計学的解析を行っています。
臨床監査室
臨床試験業務の薬事関連法規・通達等への適合性の監査を行なっています。
